22-01-2008
HEALTH.IN.GR
Λονδίνο: Ένας νέος τρόπος χειραγώγησης των ανθρώπινων εμβρυονικών βλαστικών κυττάρων μπορεί να προσφέρει ελπίδες θεραπείας των μυϊκών δυστροφιών, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύονται στο επιστημονικό έντυπο Nature Medicine. Οι μυϊκές δυστροφίες προκαλούνται από γενετικές μεταλλάξεις που μπλοκάρουν την παραγωγή μια βασική πρωτεΐνης στα κύτταρα. Θεωρητικά, τα ανθρώπινα εμβρυονικά βλαστικά κύτταρα μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την αντικατάσταση των ελαττωματικών κυττάρων αλλά η προσπάθεια χειραγώγησής τους για να σχηματίσουν μυϊκά κύτταρα σε επαρκή ποσότητα αποδείχθηκε δύσκολη. Οι ερευνητές από το Πανεπιστήμιο του Τέξας Southwestern χρησιμοποίησαν γονιδιακή χειραγώγηση για να ξεπεράσουν το πρόβλημα, με θετικά αποτελέσματα στα πειραματόζωα. Ωστόσο απαιτείται ακόμη πολύ έρευνα πριν η τεχνική αποδειχθεί ασφαλής και κατάλληλη για τους ανθρώπους. Πάντως, οι γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν τη μυϊκή δυστροφία, εκ των οποίων η συχνότερη είναι η μυϊκή δυστροφία Duchenne, οδηγεί σε απώλεια παραγωγής της δοκιμής πρωτεΐνης δυστροφίνης που εντοπίζεται στα μυϊκά κύτταρα. Όταν συμβαίνει αυτό, τα κύτταρα δεν μπορούν πλέον να αναγεννηθούν μετά από τη βλάβη, συντελώντας σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και τελικά στον θάνατο. Επί του παρόντος δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπευτική αγωγή για τη μυϊκή δυστροφία και οι Αμερικανοί επιστήμονες προσπάθησαν να αναπτύξουν νέους τρόπους μεταμόσχευσης των μυϊκών κυττάρων, των μυοβλαστών για να αντικαταστήσουν τα ελαττωματικά κύτταρα. Οι προσπάθειες τους αρχικά απέτυχαν διότι τα κύτταρα δεν επιβίωναν σωστά και είχαν περιορισμένη ικανότητα να μεταναστεύουν στις περιοχές που ήταν περισσότερο αναγκαία. Οι επιστήμονες πιστεύουν ότι τα ανθρώπινα εμβρυονικά βλαστικά κύτταρα μπορούν να παράσχουν μια πιο προσαρμόσιμη εναλλακτική πηγή των κυττάρων αντικατάστασης, αλλά μέχρι σήμερα έχει αποδειχθεί δύσκολη η παραγωγή τους σε επαρκή αριθμό για να υπάρξει θεραπευτικό αποτέλεσμα. Χρησιμοποίησαν λοιπόν τεχνικές γενετικής χειραγώγησης για να διεγείρουν την παραγωγή του βασικού συστατικού εντός των εμβρυονικών βλαστικών κυττάρων που προκαλεί την μεταμόρφωσή τους σε μυϊκά κύτταρα, και μετά ακολούθησε κυτταρική ταξινόμηση για την εκκαθάριση των κυττάρων που σχηματίζουν τους μύες. Αυτό οδήγησε σε σχηματισμό επαρκώς εν μέρει σχηματισμένων νέων μυϊκών κυττάρων που έχουν πιθανόν θεραπευτική επίδραση στα ποντίκια. Στη συνέχεια τα ποντίκια διοχετεύθηκαν στον μυ σε ενέσιμη μορφή ή ενδομυϊκή έγχυση και οι ερευνητές παρατήρησαν σημαντικά βελτιωμένη μυϊκή λειτουργία στα πειραματόζωα, καταγράφοντας έτσι την πρώτη φορά τέτοιου αποτελέσματος με τη χρήση ανθρώπινων εμβρυονικών βλαστικών κυττάρων. Επίσης επειδή τα κύτταρα ήταν πλήρως εκκαθαρισμένα όταν χορηγήθηκαν στα ποντίκια, ο κίνδυνος σχηματισμού όγκου, ήταν περιορισμένος. Απαιτείται περισσότερο από δέκα χρόνια διαρκούς επιστημονικής έρευνας προκειμένου να τελειοποιηθεί η τεχνική πριν μπορέσει να εφαρμοστεί σε κλινικό επίπεδο.
