24-03-2008
PATHFINDER
Ένας αποτελεσματικό τρόπος για την απενεργοποίηση των «κακών» γονιδίων δίνει ελπίδες για τη θεραπεία παθήσεων, όπως ο διαβήτης και ο ιός του AIDS.
Η συστηματική εξουδετέρωση συγκεκριμένων γονιδίων χαρίζει στους επιστήμονες πρωτοφανή δυνατότητα ελέγχου των διαδικασιών που προκαλούν τις ασθένειες.
Ερευνητές από Αμερική και Αγγλία έχουν αναπτύξει συνθετικές πρωτεΐνες οι οποίες μπορούν να στοχεύσουν σε συγκεκριμένα γονίδια γρήγορα, απλά και με πολύ υψηλό ποσοστό επιτυχίας.
Η παραπάνω μελέτη δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό National Academy of Sciences, ενώ η νέα τεχνική βρίσκεται ήδη σε εφαρμογή σε μια σειρά από ασθένειες.
Η ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης ελέγχεται από ρυθμιστικές πρωτεΐνες που καλούνται “παράγοντες μεταγραφής”. Οι ερευνητές έχουν δημιουργήσει τις δικές τους συνθετικές εκδοχές των παραγόντων μεταγραφής που ονομάζονται “ZFNs νουκλεάσες” (Νουκλεάσες ΅ε δομή δακτύλων ψευδαργύρου). Οι νουκλεάσες αυτές μπορούν να χρησιμοποιηθούν στο διαχωρισμό και την απενεργοποίηση ενός γονιδίου με έναν πολύ ακριβές τρόπο, χωρίς να επηρεάζονται τα γειτονικά γονίδια. Είναι, επίσης, πιθανή η χρήση μιας παρόμοιας προσέγγισης για την ενεργοποίηση ευεργετικών γονιδίων, εισάγοντας νέο γενετικό υλικό.
Οι πρωτεΐνες με δομή δακτύλων ψευδαργύρου ήταν επίτευγμα του Sir Aaron Klug, από το Medical Research Council’s Laboratory of Molecular Biology στο Cambridge, τη δουλειά του οποίου χρηματοδότησε η Αμερικάνικη Sangamo BioSciences.
Η ΣΤΟΧΕΥΣΗ
Η απομόνωση συγκεκριμένων γονιδίων πραγματοποιείται μέσω μιας διαδικασίας που είναι γνωστή ως “ομόλογος ανασυνδυασμός” και συμπεριλαμβάνει την ανταλλαγή γενετικού υλικού ανάμεσα στον συγκεκριμένο γονίδιο και το γενετικό υλικό που δημιουργείται στο εργαστήριο.
Παρόλα αυτά, η διαδικασία αυτή είναι χρονοβόρα και ιδιαίτερα απαιτητική, απαιτώντας την εισαγωγή δεικτών στο συγκεκριμένο γονίδιο, ενώ δεν είναι πάντα ιδιαίτερα αποτελεσματική.
Ο Sir Aaron, είπε: «Η αξία των πρωτεϊνών με δομή δακτύλων ψευδαργύρου βρίσκεται στην απλότητα. Ενώ όλες οι άλλες μέθοδοι απαιτούν χρόνο και είναι δύσκολες και συχνά πολύπλοκες, είναι σχετικά εύκολο να απενεργοποιήσει κάποιος γονίδια χρησιμοποιώντας αυτή τη μέθοδο. Η δομή δακτύλων ψευδαργύρου μας επιτρέπει να στοχεύουμε σε ένα μοναδικό γονίδιο, ενώ η νουκλεάση διαλύει το γονίδιο. Η διαδικασία αυτή είναι εξαιρετικά γρήγορη, αξιόπιστη και οδηγεί σε νέους ορίζοντες εκπληκτικών δυνατοτήτων για έρευνα και γενετική θεραπεία.»
Οι δοκιμές σε ζώα βρίσκονται ήδη στο δρόμο για τη χρήση της συγκεκριμένης τεχνικής στην απενεργοποίηση του υποδοχέα HIV στα κύτταρα -T του ανοσοποιητικού συστήματος των ασθενών με Aids. Εάν αυτή η επέμβαση έχει επιτυχία, τότε τα κύτταρα-Τ θα απαλλαγούν από την μόλυνση και θα μπορέσουν να καταπολεμήσουν την ασθένεια.
Κλινικές δοκιμές για την θεραπεία ασθενών με μπλοκαρισμένα αιμοφόρα αγγεία βρίσκονται υπό δοκιμή. Ο Δρ. Vincent Cunliffe, ειδικός γενετιστής από το πανεπιστήμιο του Sheffield, περιέγραψε την τεχνική ως «ένα ισχυρότατο εργαλείο για την αποτελεσματική επιλεκτική απενεργοποίηση» ξεχωριστών γονιδίων. Όπως τόνισε και ο ίδιος: «Αυτή η τεχνολογία πρόκειται να έχει πολλές και χρήσιμες εφαρμογές στην μελλοντική ιατρική έρευνα.»
BBC News
